A Amicus Therapeutics (Nasdaq: FOLD), empresa mundial de biotecnologia que está na vanguarda das doenças raras e órfãs, anuncia a aprovação de Galafold em Portugal, a primeira terapia de elevada precisão para pacientes com Fabry, tendo em conta o seu perfil genético. Galafold é indicado para o tratamento de longa duração de adultos e adolescentes a partir dos 16 anos, com diagnóstico confirmado de doença de Fabry (deficiência de α-galactosidase A) e que possuam uma mutação suscetível.
“Estamos muito entusiasmados com a disponibilidade do Galafold em Portugal para pacientes com doença de Fabry e que possuam uma mutação suscetível. O Galafold é o primeiro tratamento oral, bem como a primeira terapia de elevada precisão para pacientes com Fabry, tendo em conta o seu perfil genético. O Galafold representa uma inovação no combate da doença de Fabry nos últimos 15 anos", afirma Fermín Rivas, General Manager para Portugal e Espanha da Amicus Therapeutics.
A doença de Fabry é uma doença genética que causa deficiência de uma enzima denominada alfa-galactosidase A (alfa-Gal A), que é o resultado de mutações no gene GLA. Como um medicamento de precisão, o Galafold foi desenvolvido para restaurar a atividade do alfa-Gal A em pacientes que possuam mutação suscetível (cerca de 35% a 50% da população de Fabry).
O Prof. João Paulo Oliveira, Chefe da Divisão de Genética Clínica do Hospital São João e Professor Associado de Genética da Faculdade de Medicina da Universidade do Porto, acrescenta: "Ainda há necessidades médicas sem resposta na doença de Fabry e, por isso, damos as boas-vindas à Galafold como tratamento oral para pacientes de Fabry e que possuam mutação suscetível. O mecanismo de ação de Galafold representa um novo paradigma terapêutico".
A Comissão Europeia concedeu a primeira aprovação do Galafold para o tratamento de longa duração de adultos e adolescentes a partir dos 16 anos, com diagnóstico confirmado de doença de Fabry (deficiência de α-galactosidase A) e que possuam uma mutação suscetível. Fora da União Europeia, o Galafold está aprovado na Suíça, Israel, Austrália e Canadá, com pedidos de admissão regulamentar em análise em várias geografias adicionais.
Envio em anexo toda a informação.
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Obrigada e bom trabalho,
ANDREIA MARTINS
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